Commissione europea e Agenzia europea per i medicinali stanno lavorando affinché i medicinali per terapie avanzate rivoluzionarie (ATMP) vengano dati ai pazienti che ne hanno bisogno. Questo particolare tipo di medicinali, che includono terapie geniche, a cellule somatiche e prodotti di ingegneria tissutale, trasformeranno il modo in cui vengono trattati infortuni e malattie, in particolar modo quelle croniche gravi, attualmente difficili e costose da trattare.
Purtroppo, sono presenti degli impedimenti per i medicinali ATMP: problemi di rimborso, severi requisiti normativi e altri ostacoli. Attualmente, solo dieci di questi medicinali hanno avuto l’autorizzazione per essere immessi in commercio in Europa. Di questi, solo sei rimangono sul mercato: Alofisel, Spherox, Zalmoxis, Strimvelis, Imlygic e Holoclar.
Per aumentare questo numero, la Commissione europea e l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel mese di ottobre 2017 hanno lanciato un piano d’azione congiunto volto a promuovere lo sviluppo e l’autorizzazione degli ATMP di alta qualità, sicuri ed efficaci, a beneficio non solo dei pazienti ma anche dell’UE in quanto ad innovazione e competitività.
Come parte di queste azioni, a novembre la Commissione europea ha pubblicato una serie di nuove linee guida sulle pratiche di fabbricazione specifiche per gli ATMP. Il documento stabiliva gli obblighi del fabbricante e del titolare per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio, promuovendo un approccio basato sul rischio insito nello sviluppo ed in base ai test. Lo scopo era quello di garantire che gli ATMP venissero prodotti e controllati in modo coerente nel rispetto degli standard di alta qualità.
Nel frattempo, a febbraio l’EMA ha aggiornato la sua consulenza procedurale sulla valutazione degli ATMP, che è destinata a sostenere gli sviluppatori di medicinali chiarendo il processo normativo. Secondo l’EMA, l’orientamento riveduto mira a ridurre gli oneri amministrativi e a soddisfare le esigenze specifiche degli sviluppatori dei farmaci nella procedura di valutazione delle autorizzazioni iniziali all’immissione in commercio. È stato inoltre progettato per migliorare la collaborazione tra i tre organismi EMA coinvolti nella valutazione degli ATMP, ossia:
- Il comitato per le terapie avanzate, responsabile della valutazione degli ATMP sulla base della sicurezza, della qualità e dell’efficacia;
- Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), responsabile per l’utilizzo da parte dei pazienti;
- Il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza, che è responsabile della valutazione e del monitoraggio della sicurezza dei medicinali per uso umano.
Altre misure delineate nel piano d’azione comprendono la revisione degli orientamenti dell’EMA sul monitoraggio e la gestione dell’efficacia e della sicurezza degli ATMP, recentemente pubblicati per la consultazione pubblica, un maggiore sostegno delle parti interessate per le PMI e il mondo accademico e un maggiore sostegno scientifico sotto forma di maggiori opportunità per un dialogo tempestivo con squadre di esperti.
A giugno, l’EMA ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di due terapie del tumore del sangue, Kymriah e Yescarta. Sono le prime due terapie con cellule T CAR a ricevere tale raccomandazione nell’UE e sono anche le prime medicine supportate da PRIME ad aver ricevuto opinioni positive dal CHMP. Entrambi dovranno ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio dalla Commissione europea prima che possano essere resi disponibili ai pazienti nell’UE.
